للمرة الأولى في السعودية.. اعتماد أول دواء لعلاج فقر الدم المنجلي
قامت الهيئة العامة للغذاء والدواء باعتماد علاج كاسجفي (Casgevy)، والذي بدوره يعتبر الدواء الأول الذي يعمل بطريقة التحرير الجيني "كريسبر-كاس 9" لكي يعالج مرض الثلاسيميا وعلاج فقر الدم المنجلي للمرضى في سن 12 سنة فما فوق ذلك.
وقد بينت الهيئة أنه تم اختبار سلامة الدواء وفاعليته وجودته، وهذا كله بعد استكمال المعايير اللازمة، حيث تبين أن العلاج يعمل بتقنية التحرير الجيني للطفرة الوراثية في الجين المتأثر، بحيث يستطيع الجسم أن ينتج الهيموجلوبين بشكل جيد وسليم، وهذا عبر استخراج الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض وبعد ذلك تُحرر جينيًا في المختبر، وبعد ذلك يتم زراعتها في جسم المريض لكي تعطي مفعولًا على المدى الطويل.
إقرأ ايضاً:ما متوسط عمر السكان في المملكه العربيه السعوديه؟ تعداد السعوديةاحذر غرامة تزيد عن 900 ريال بسبب تأشيرة خروج وعودة!! الجوازات توضح
ويعتبر فقر الدم المنجلي من الأمراض الوراثية للدم، والتي تكون نتيجة طفرات في الجينات التي تُكون الهيموجلوبين، وهذه الطفرات تكون سببًا في تغير شكل كريات الدم الحمراء من الدائري إلى المنجلي مما يجعل عملية عبورها صعبة في الأوردة، وتؤدى إلى الآلام الحادة ونقص الأكسجين في خلايا الجسم، وكل هذا يؤدي إلى الأعراض التي تصحب الأزمات عند المصابين بفقر الدم المنجلي ومنها ضيق التنفس والألم الشديد.
والجدير بالذكر، أن "الثلاسيميا" هو مرض دم وراثي يكون بسبب طفرات جينية مؤثرة في إنتاج الهيموجلوبين، وهذا يكون السبب في تعطل الإنتاج الطبيعي ويؤدي إلى تقليل مستوياته في الدم، وينتج عنه أعراض مصاحبة مثل ضيق التنفس وفقر الدم.